Forscher der Medizinischen Hochschule Hannover (MHH) und des Max-Planck-Instituts (MPI) für molekulare Medizin in Münster reparierten einen Gendefekt bei Mäusen mit speziell erzeugten körpereigenen Zellen.

Hannover. Körperzellen, die mit einem bestimmten Verfahren in eine Art Embryonalzustand zurückversetzt werden und danach sämtliche Zelltypen des Körpers bilden können, gelten in der Medizin als Alternative zu ethisch umstrittenen embryonalen Stammzellen. Jetzt haben Forscher der Medizinischen Hochschule Hannover (MHH) und des Max-Planck-Instituts (MPI) für molekulare Medizin in Münster diese sogenannten induzierten pluripotenten Stammzellen (IPS-Zellen) genetisch verändert und damit bei Mäusen erfolgreich eine Lebererkrankung behandelt, die durch einen Gendefekt verursacht wird. Die Ergebnisse der Studie sind im Fachmagazin "PLoS Biology" veröffentlicht.

Mit den Zellen wurde eine Störung im Eiweißstoffwechsel behandelt. Für Kinder, die damit auf die Welt kommen, gibt es bisher nur eine Therapie: Ihnen muss schon nach den ersten Lebenswochen eine neue Leber transplantiert werden. Danach brauchen sie lebenslang Medikamente, die eine Abstoßungsreaktion gegen das neue Organ unterdrücken. "Unser langfristiges Ziel ist es, mithilfe von IPS-Zellen Zelltransplantate zu entwickeln, die keine Abstoßungsreaktion erzeugen", sagt Dr. Tobias Cantz, Leiter der Arbeitsgruppe Stammzellbiologie an der MHH und Nachwuchsgruppenleiter am MPI in Münster. Dieses Ziel liege zwar noch in weiter Ferne, aber es sei ihnen gelungen, aus Mausembryonen, bei denen dieser Gendefekt vorliegt, IPS-Zellen zu erzeugen.

"Zu diesen IPS-Zellen haben wir die gesunde Genvariante hinzugegeben. Mit diesen Zellen konnten wir unter Zuhilfenahme eines speziellen Verfahrens gesunde Tiere mit einer normalen Lebensspanne hervorbringen", sagt Cantz. Die Embryonen durchliefen ihr normales Entwicklungsprogramm und die IPS-Zellen nahmen automatisch ihre richtige Funktion wahr.

"Das beweist, dass IPS-Zellen genetisch so verändert werden können, dass die Ursache von genetisch bedingten Krankheiten behoben wird, die Fähigkeit der IPS-Zellen, sich in beliebige Körperzellen zu entwickeln, aber erhalten bleibt", sagt Cantz. Das sei ein wichtiger Schritt, denn es werde noch diskutiert, ob mit IPS-Zellen eine dauerhafte Reparatur von Gendefekten erreichbar sei und ob sie so wandlungsfähig seien wie embryonale Stammzellen.