Neuronale Ceroid-Lipofuszinose (kurz: NCL) zählt zur Gruppe der "lysosomalen Speicherkrankheiten". Die Lysosomen, kleine Organellen in der Körperzelle, arbeiten wie eine Recycling-Anlage. Sie zerlegen Proteine, Lipide, Vitamine und andere Substanzen in ihre einzelnen Bestandteile und geben diese als wertvolle Bausteine an die Zelle zurück. Bei NCL-Patienten funktioniert aber ebendiese Verwertungskette nicht, "Zellmüll" häuft sich in den Lysosomen an, sodass der Recycling-Hof langsam überquillt.

In allen Zellen des Körpers vollzieht sich vermutlich dieser Prozess. Die Krankheit verläuft immer nach einem ähnlichen Zeitplan: Bei den Betroffenen schwindet etwa im Alter von sechs Jahren die Sehkraft, mit acht entwickeln sich die geistigen Fähigkeiten zurück, später setzt die Motorik aus, Krämpfe treten auf. Die Lebenserwartung der Patienten liegt derzeit bei 20 bis 30 Jahren.